Уперше Україна закупила препарат «Еврісді» («Рисдиплам») для лікування дітей, хворих на спінальну м’язову атрофію (СМА), повідомляє МОЗ.

СМА ​​характеризується наростальною м’язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка й може призвести до смерті.

Ліки будуть надавати пацієнтам безоплатно. Їх отримуватимуть ті пацієнти, які відповідатимуть критеріям включення до програми (вік, тип хвороби), зокрема й ті, яким поставлять діагноз за результатами неонатального скринінгу, тобто тестування новонароджених на рідкісні генетичні захворювання.  Препарат стане доступним у 2023 році. Детальніше про умови отримання препарата обіцяють повідомити згодом.

Ці ліки закупили за договорами керованого доступу, а ціну закупівель не розголошують. Це такий механізм закупівлі, за яким країна домовляється безпосередньо з виробниками («Еврісді» виготовляє лише один виробник, компанія Roche).

Чому це важливо

В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА (спінальна м’язова атрофія). Ця хвороба є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей (вражає одного-двох немовлят із десяти тисяч новонароджених).

«Рисдиплам» – це єдиний лікарський засіб проти спінальної м’язової атрофії, яким можна самостійно лікуватися вдома, адже його слід уживати орально.

Цей матеріал підготували за підтримки наших читачів

Donate

У світі існують три препарати, які використовуються для лікування цієї хвороби: Zolgensma, Evrysdi і Spinraza. Перший вводиться до двох років і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

Препарат Zolgensma, який вважають найдорожчим у світі (понад 2 мільйони доларів), в Україні не зареєстрований, а отже, держава не зможе закупити його за гроші, закладені в бюджет.

На початку листопада в Україні почали роботу нові центри неонатального скринінгу в 12 регіонах України. Це лабораторії, де новонароджених тестуватимуть на 21 рідкісне генетичне захворювання. Раніше скринінг дозволяв виявити лише чотири такі хвороби.

 Читайте «Нормальні новини» в телеграмі